鲁索替尼是什么？

鲁索替尼(Ruxolitinib) 该药由诺华开发，是一种JAK1和JAK2抑制剂，鲁索替尼可用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化：包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化，原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。真性红细胞增多症：对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。

服用方法：血小板大于200者，鲁索替尼的起始剂量是20mg日两次。对于血小板处于100~200者，起始剂量时15mg日两次。而对于血小板数值位于50~100的病人，鲁索替尼的起始的最大剂量是5mg日两次。(此药有可能加重骨髓抑制情况，故需谨慎制定病人的口服初始剂量)。

鲁索替尼临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。同时，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。

鲁索替尼最常见血液学不良反应(发生率 > 20%)是血小板计数减低和贫血。最常见非血液学不良反应(发生率 >10%) 是瘀斑, 眩晕和头痛。基本都是轻微和中度的副作用，如果患者在医生的指导下处理得当，缓解副作用对患者带来的痛苦，也许会有不一样的结果。由于我们每个人的体质和病情的不同，可能还会有一些肝肾功能上的损伤。