




索拉非尼是一种口服多激酶抑制剂,该药一方面可靶向作用于肿瘤细胞及肿瘤血管上的丝氨酸/苏氨酸激酶及受体酪氨酸激酶,通过抑制受体酪氨酸激酶KIT和FLT-3,以及Raf/MEK/ERK途径中丝氨酸/苏氨酸激酶,抑制肿瘤细胞增生;另一方面,其通过上游抑制受体酪氨酸激酶VEGFR和PDGFR,及下游抑制Raf/MEK/ERK途径中丝氨酸/苏氨酸激酶,抑制肿瘤血管生成。索拉非尼不仅能阻断VEGF通路,还可阻断Raf通路(多靶点),因此可同时起到抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。
索拉非尼在2005年12月被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于晚期肾癌。那索拉非尼治疗晚期肾癌效果如何?
2003年11月-2005年3月进行了全球规模最大的针对肾癌晚期简称为TARGET的研究。一共纳入了903名患者,被分成两组,分别服用索拉非尼和安慰剂。结果显示,服用索拉非尼患者无疾病进展生存期为24周,中位的总生存期是17.3个月;有84%的患者在多吉美的治疗中获益。
在2006年5月-2006年12月进行一场名为IIT研究,纳入了62名患者。研究发现患者无疾病进展生存期长达41周,中位的总生存期是23.5个月。研究结果表明多吉美在晚期肾细胞的治疗中是可以延长寿命的。
同时,肾癌临床试验Target的统计数据——临床获益的患者达到84%,其中疾病稳定率74%,部分缓解率10%,有<1%的患者获得了完全缓解。病人的中位无疾病进展生存时间也显著延长(病人疾病缓解或稳定的时间比安慰剂组长一倍)。
最后提醒各位患者,索拉非尼疗效是非常有保障的,但是切记不可以自己盲目使用抗癌靶向药,无论是否适合都应该先与自己的主治医生进行联系,以免出现更严重的副作用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923