地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂,于2005年11月获得FDA批准,用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准,用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症,用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。
慢性贫血如地中海贫血或镰状细胞贫血患者通常需要定期的红血细胞输入。重复输入产生毒性,并最终致命,铁以不溶性铁蛋白在机体多个组织中积累。这种慢性铁超负荷发生的原因是机体不能有效消除铁。慢性铁超负荷是严重的症状,并且器官衰竭可由于产生的铁沉积物而发生。当心脏或肝脏受到影响时,该症状可威胁生命。铁超负荷通过给予铁螯合剂而得到治疗,该铁螯合剂驱动铁沉积物进入可溶性复合物,该可溶性复合物可被排出机体。许多患者如地中海贫血、铁粒幼红细胞贫血、骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血等患者需要长期依赖输血治疗,导致体内铁沉积增加,继发输血相关性铁过载,从而引起组织损伤及多个脏器的功能损害,心脏并发症包括心肌梗塞、充血性心力衰竭、心律失常是最常见的死亡原因。铁螯合剂是一种建立在定向与体内铁离子结合,有效地提高铁的排泄,降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积的新型除铁治疗的手段,也是目前治疗铁过载唯一有效的药物。铁螯合剂的应用大大降低了长期输血患者的死亡率并提高了生活质量,其临床应用一直受到广泛的关注和重视。 目前应用于临床的铁螯合剂主要包括去铁胺 (DFO)、去铁酮 (DFP)、地拉罗司 (DFS)。
价格方面,地拉罗司可不像它的疗效那般“美好”。根据最新的数据采样,地拉罗司在国内的规格为125mg/片-28片/瓶(盒),售价为2330元人民币;地拉罗司是需要患者持续服用的,长此以往对患者来说是一笔沉重的经济负担;再把目光转向印度:不管是诺华公司在印度上市的地拉罗司原研药,还是印度本土的地拉罗司仿制药,售价折合人民币均只需几百元,性价比极高,很大程度上减轻了患者的经济压力!
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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