地拉罗司适应症

地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。

慢性贫血如地中海贫血或镰状细胞贫血患者通常需要定期的红血细胞输入。重复输入产生毒性，并最终致命，铁以不溶性铁蛋白在机体多个组织中积累。这种慢性铁超负荷发生的原因是机体不能有效消除铁。慢性铁超负荷是严重的症状，并且器官衰竭可由于产生的铁沉积物而发生。当心脏或肝脏受到影响时，该症状可威胁生命。铁超负荷通过给予铁螯合剂而得到治疗，该铁螯合剂驱动铁沉积物进入可溶性复合物，该可溶性复合物可被排出机体。许多患者如地中海贫血、铁粒幼红细胞贫血、骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血等患者需要长 期依赖输血治疗，导致体内铁沉积增加，继发输血相关性铁过载，从而引起组织损伤及多个脏器的功能损害，心脏并发症包括心肌梗塞、充血性心力衰竭、心律失常是最常见的死亡原因。铁螯合剂是 一种建立在定向与体内铁离子结合，有效地提高铁的排泄，降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积 的新型除铁治疗的手段，也是目前治疗铁过载唯一有效的药物。铁螯合剂的应用 大大降低了长期输血患者的死亡率并提高了生活质量，其临床应用一直受到广泛的关注和重视。 目前应用于临床的铁螯合剂公认效果最好的就是地拉罗司。

地拉罗司适应症：1.大于等于2岁、继发于输血的慢性铁过载输血性含铁血黄素沉着症患者，当血清铁蛋白持续 >l000 L 时则出现慢性铁过载症状，此时应开始铁螯合治疗；2. 对于接受ASCT治疗的患者在发生铁过载时也可给予铁螯合剂治疗；3. 可用于治疗 Fanconi综合征所致的可逆性肾功能不全。