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鲁索替尼的效果好吗?

郭药师
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2025-01-20 09:49:42
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鲁索替尼的效果好吗?临床试验显现,鲁索替尼医治骨髓纤维化,97.3%的患者可实现脾脏巨细的回缩,且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明,这类JAK2抑制剂不但可以显著改进患者的生活质量,并且与最佳医治相比,应用鲁索替尼可下降约56%的死亡危险。

鲁索替尼,Jakafi(ruxolitinib),由诺华公司研发的一种选择性酪氨酸激酶-Janus激酶抑制剂,2011年11月,鲁索替尼(Ruxolitinib)获FDA同意上市,用于骨髓纤维化的医治。

原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。骨髓纤维化的临床表现为:脾肿大、骨髓纤维化相关全身症状和贫血/血细胞异常。多数起病缓慢,早期可无任何症状,其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年,高危患者生存期仅为2.3年。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量。

2012年8月获欧盟同意鲁索替尼,用于医治中级或高危骨髓纤维化,包含原发性骨髓纤维化, 2017年3月,鲁索替尼被CFDA批准于中国上市,用于骨髓纤维化患者的治疗。 鲁索替尼是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。咨询更多鲁索替尼的药物信息,可以联系医伴旅。

参考资料: 欧洲药监局说明书更新于2025年10月11日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jakavi

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