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鲁索替尼治疗骨髓纤维化疗效如何?

郭药师
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2025-01-21 18:27:24
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鲁索替尼(Ruxolitinib)是瑞士诺华制药(Norvatis)推出的一种激酶抑制剂,适用于医治中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。鲁索替尼医治骨髓纤维化疗效怎么?

骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种,是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。鲁索替尼在2017年3月10日取得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)同意用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。

鲁索替尼在国外临床运用的作用是很抱负的,临床研究结果显现,PMF患者经运用本品医治32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者运用本品长时间医治后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。芦可替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其经过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子经过而发挥作用。捷恪卫、鲁索替尼的获批关于骨髓纤维化的医治具有改造含义,有望改变医治现状,为患者带来新期望。

临床那试验显现,鲁索替尼医治骨髓纤维化的作用显著,鲁索替尼不同于传统医治手段,是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向医治的目的。对缩小脾脏,下降疾病负荷,改善生活质量,延长患者生存期有很大的帮助。

参考资料: 欧洲药监局说明书更新于2025年10月11日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jakavi

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