鲁索替尼是治什么的？

鲁索替尼(Ruxolitinib) 该药由诺华开发，是一种JAK1和JAK2抑制剂，美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼（ruxolitinib,商品名Jakafi）为首个用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）的药物，并授予其罕见病药物资格。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。

美国食品和药物管理局的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任，医学博士Richard Pazdur说：“鲁索替尼（ruxolitinib）代表另一例肿瘤在详细研究疾病的机制的理解允许药物是指向特定的分子途径增加的趋势；导致这一审批集中在骨髓纤维化患者的临床试验中经常遇到的问题，包括肝脏肿大和疼痛。”两个临床试验中528例患者评价鲁索替尼的安全性和有效性。在这两项试验中，患者耐药或难治性可用的骨髓纤维化治疗或接受异基因骨髓移植（程序在一个人接受造血干细胞从基因相似，但不一定相同的供体）。所有患者均有增大的脾脏（脾）和需要治疗由于疾病相关症状出现。

研究中，患者接受治疗与安慰剂（糖丸）鲁索替尼（ruxolitinib），或最好的治疗（羟基脲化疗剂或糖皮质激素）。相比之下，接受鲁索替尼治疗的患者超过脾脏正常大小的脾脏减少35%的大小。同样，更大比例的患者接受鲁索替尼，看到超过他们的骨髓纤维化相关的症状减少了50%，跟安慰剂组相比，减少腹部不适、盗汗、皮肤瘙痒、骨骼或肌肉疼痛。在治疗中，遇到过的副作用包括血小板水平降低（血小板减少症）、贫血、乏力、腹泻、气短（呼吸困难）、头痛、头晕、恶心。