鲁索替尼有在国内上市吗？

鲁索替尼（捷恪卫）是目前唯一针对其发病机制的靶向治疗药物，鲁索替尼（捷恪卫）的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识，研发出针对这个通路的靶向治疗药物，特异地阻断异常的信号通路，来达到控制疾病的目的。在目前临床实验的数据中，已经显现出治疗的有效性。鲁索替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。

那鲁索替尼有在国内上市吗？

鲁索替尼（捷恪卫），2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF），治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。

两个临床试验中528例患者评价鲁索替尼的安全性和有效性。在这两项试验中，患者耐药或难治性可用的骨髓纤维化治疗或接受异基因骨髓移植（程序在一个人接受造血干细胞从基因相似，但不一定相同的供体）。所有患者均有增大的脾脏（脾）和需要治疗由于疾病相关症状出现。

研究中，患者接受治疗与安慰剂（糖丸）鲁索替尼，或最好的治疗（羟基脲化疗剂或糖皮质激素）。相比之下，接受鲁索替尼治疗的患者超过脾脏正常大小的脾脏减少35%的大小。同样，更大比例的患者接受鲁索替尼，看到超过他们的骨髓纤维化相关的症状减少了50%，跟安慰剂组相比，减少腹部不适、盗汗、皮肤瘙痒、骨骼或肌肉疼痛。在治疗中，遇到过的副作用包括血小板水平降低（血小板减少症）、贫血、乏力、腹泻、气短（呼吸困难）、头痛、头晕、恶心。