索拉非尼的疗效如何呢？

索拉非尼（Sorafenib、多吉美、Nexavar）作为一种新型口服多激酶抑制剂，有双重抗肿瘤效应。2005年美国FDA就批准多吉美（索拉非尼）用于治疗晚期肾癌。2006 年 9 月，索拉非尼在中国获批上市，开启了肾癌靶向治疗的新时代。

索拉非尼的疗效如何呢？

一项Ⅱ期随机停药研究共纳入202例转移性肾细胞癌患者，所有患者在为期12周的导入期内均服用索拉非尼（400 mg，bid），导入期结束时，病情稳定（肿瘤缩小或体积增加幅度<25%）的患者被随机分入索拉非尼组（n=32）或安慰剂组（n=33），另外73例肿瘤缩小幅度≥25%的患者继续服用索拉非尼，肿瘤进展者则退出研究。此后研究者每6周观察一次患者的疾病进展情况，结果索拉非尼组和安慰剂组患者的中位疾病无进展生存期（PFS）分别为24周和6周（P=0.0087）。

肾癌研究史上规模最大的双盲安慰剂对照Ⅲ期临床研究，该研究共纳入903例既往系统治疗失败的晚期肾透明细胞癌患者。参试者随机口服索拉非尼（400 mg，bid；n=451）或安慰剂（n=452）。结果索拉非尼组和安慰剂组参试患者的中位疾病无进展生存时间分别为24周和12周（HR=0.44，P<0.000001）。随机分组6个月后，索拉非尼组和安慰剂组患者的临床受益（包括对治疗有完全反应、有部分反应或病情稳定）率分别为84%和55%，而出现疾病进展的比率则分别为12%和37%。

由此可见，索拉非尼治疗肾癌的效果显著，明显优于安慰剂。