




捷恪卫(磷酸鲁可替尼,又被称作鲁索替尼、鲁索利替尼、鲁可替尼等)在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,鲁可替尼不仅在我国上市了,而且已获全球50多个国家批准,用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)(亦称为慢性特发性骨髓纤维化)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)的成年患者,治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
骨髓纤维化虽然没有癌字,但也是一种严重的血液病,且比较少见,属于骨髓增殖性肿瘤。这种病会影响人体的造血系统功能,引起贫血、脾肿大等症状,同时,部分患者还可能转化为急性白血病。少数表现急性骨髓纤维化,其病程短且凶险,多于1年内死亡。
骨髓纤维化的治疗一直没有比较好的药物出现,直到鲁可替尼的出现,它在用药后的48周,多数患者脾脏缩小,28%的患者显著缩小,患者整体的生活质量得到现住的提高。是骨髓纤维化患者的“福音”,也是我国目前唯一针对其发病机制的靶向治疗药物。另外鲁可替尼还可用来治疗真性红细胞增多症。
目前骨髓纤维化还没有特效的治疗办法,只有服用鲁可替尼维持治疗,如果病人有条件做了骨髓移植,有治愈的可能。如果骨髓移植成功以后治愈了,有的甚至与常人的寿命存活无异。所以,出现了骨髓纤维化,要尽早做骨髓造血干细胞移植治疗。
对于鲁可替尼的使用我们应该遵医嘱使用,也希望它能尽早纳入医保系统。为更多的血液病患者减轻负担。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192