鲁索利替尼的疗效如何？

鲁索利替尼（jakavi）是诺华研发的治疗骨髓纤维化的靶向药物，主要是与JAK1点为结合，鲁索利替尼是靶向药物，那么，鲁索利替尼的疗效如何呢？

鲁索利替尼的治疗效果：

由于鲁索利替尼可通过结合JAK1位点，抑制整个JAK-STAT通路，所以，对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤，无论是不是JAK2V617F突变，均能获得良好的疗效，换句话来说就是，针对JAK12外显子突变，CALR、MPL等突变，甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤，均有疗效，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。

鲁索利替尼已经通过实验证明了治疗效果，以下是针对老年人的治疗：

对291名老年患者进行的多中心研究，考察了鲁索利替尼治疗骨髓纤维化老年患者的有效性。入组患者年龄均为≥65岁骨髓纤维化患者，旨在评估年龄和分子基因型对应答、毒性和生存期的影响。

开始鲁索利替尼治疗时具有外周血液样本的患者的额外突变。结果：与老年患者（65~74岁）相比，更老的患者（≥75岁）对鲁索利替尼的应答相当，但是药物诱导的贫血和血小板减少症的发生率更高，且生存结局更差。然而，两年龄组鲁索利替尼停药率相当。各年龄组分子异常的数量和类型相当。  

然而，存在高分子风险（HMR）突变可显著影响生存期。的确，具有＜2个HMR突变基因的更老患者与具有≥2个HMR突变的老年患者的生存期相似。结论：鉴于应答不受年龄的影响，老年患者不应限制鲁索利替尼（芦可替尼）给药。HMR突变的NGS分析也证实了在更老患者中的强烈预测价值。