鲁索替尼治骨髓纤维化效果好吗？

美国FDA于2011年正式批准鲁索替尼（ruxolitinib,商品名Jakafi）为首个用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）的药物，并授予其罕见病药物资格。适用于治疗中度或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化，那么，鲁索替尼治骨髓纤维化效果好吗？

鲁索替尼治骨髓纤维化的治疗效果：我们用一项实验来证明：

在所有的安全评估研究中，共有885位患者，在第二期及第三期临床试验中接收鲁索替尼治疗。骨髓纤维化：

在COMFORT-I实验一与COMFORT-II实验二这两项枢纽研究中，鲁索替尼在301位患者的中位用药时间为10.8个月（用药范围为从0.3至23.5个月）。大部分患者（68.4%）都接受了至少9个月的治疗，在这301位患者中，111位（36.9%）的基准值血小板计数介于100.000/mm3与200.000/mm3之间，190位（63.1%）的基准值血小板计数大于200.000/mm3，在这些临床试验中，有11.3%的患者因发生不良事件而停止治疗。

骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁索替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的PMF相关症状，PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，鲁索替尼临床地位渐已凸显。

综上所述，鲁索替尼的效果是理想的，不同于传统治疗手段，鲁索替尼针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助。