




鲁可替尼(jakavi)一种激酶抑制剂, 抑制Janus相关激酶(JAKs)JAK1和JAK2,介导对造血和免疫功能重要的若干细胞因子和生长因子信号,那么,鲁可替尼效果好吗?
鲁可替尼治疗效果:
鲁可替尼(jakavi)在国外临床使用的效果是很理想的,临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。
鲁可替尼(jakavi)达到了维持红细胞压积(红细胞体积)受控而无需放血的主要终点,同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者的脾脏大小,70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小。
鲁可替尼(jakavi)是诺华研发的治疗骨髓纤维化的靶向药物,主要是与JAK1点为结合。那鲁可替尼既是靶向药物,是不是说明鲁可替尼只针对相应基因突变的骨髓纤维化患者呢?由于鲁可替尼可通过结合JAK1位点,抑制整个JAK-STAT通路,所以,对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,无论是不是JAK2V617F突变,均能获得良好的疗效。 换句话来说就是,针对JAK12外显子突变,CALR、MPL等突变,甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤,均有疗效。
骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁可替尼治疗:症状性脾脏肿大,影响生活质量的PMF相关症状,PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见,鲁可替尼(jakavi)临床地位渐已凸显。综上所述,鲁可替尼的效果是理想的!
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192