鲁索利替尼的效果好吗？

鲁索利替尼，Jakafi，由诺华公司研发，是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物，也是目前唯一一个可以用于此病的药物，那么，这个孤儿药鲁索利替尼的效果好吗？

鲁索利替尼治疗效果：鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的数据2012年被发表在《新英格兰医学杂志》上。在用药48周后，多数患者脾脏缩小，有28%的是显著缩小（超过35%），而对照组显著缩小人数是0。使用药物后，患者整体的生活质量得到了显著的提高。

PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。磷酸鲁索利替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。捷恪卫磷酸鲁索利替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。

另外，提醒患者，强CYP3A4抑制剂：对血小板计数大于或等于100/μL患者减低鲁索利替尼开始剂量至10 mg每天2次和同时强CYP3A4抑制剂。血小板计数小于100/μL患者中避免使用。

而且在治疗期间，应评估和监测患者发生严重的细菌、结核分枝杆菌、真菌和病毒感染的风险。开始用鲁索利替尼治疗前应解决活动性严重感染。

中断或终止鲁索利替尼治疗后，一般约 1 周左右骨髓纤维化症状恢复至治疗前水平。

某些病例在终止鲁索利替尼治疗后其临床病程继续恶化，但不能确定终止治疗是否影响疾病进展。一般认为，除了血小板计数减低需要终止治疗，一般考虑减少鲁索利替尼的剂量。