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鲁索替尼的治疗效果怎么样呢?

郭药师
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2025-01-20 21:44:36
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鲁索替尼,Jakafi,由诺华公司研发,是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,也是目前唯一一个可以用于此病的药物,那既然是唯一的孤儿药,那鲁索替尼的治疗效果怎么样呢?

鲁索替尼的治疗效果:

鲁索替尼Jakavi将满足未满足的需求,作为显示改善血细胞比容的第一种治疗方法,以及症状控制和减少患有红细胞增多症的耐受性或不耐受羟基脲的患者的脾脏尺寸。鲁索替尼Jakavi(ruxolitinib)的批准是基于关键的第三阶段RESPONSE临床试验的数据显示,显着更大比例的患者获得了血细胞比容控制的复合主要终点,而不使用静脉切开和脾脏尺寸减少,疾病控制的关键措施,当与鲁索替尼Jakavi治疗相比,最好的治疗。

据医伴旅了解到,鲁索替尼之所以在欧洲获得了批准,用于治疗难治的真性红细胞增多症主要是由于试验的临床数据比较理想,在这项研究中,49%的鲁索替尼Jakavi治疗患者中PV相关症状有50%以上的改善,而治疗最佳治疗效果的患者为5%。很明显的可以看出鲁索替尼远比之前的真性红细胞增多症标准治疗方案要可靠的多。

在鲁索替尼刚上市之初,尽管在美国瑞士诺华公司生产的骨髓纤维化药物鲁索替尼早已在FDA的批准下,获得了新的适应症真性红细胞增多症,但是在欧洲等其他地区很多医院,医生患者都还是采用的传统治疗方案,这些传统的标准治疗虽然有效,但是有效率低,并没有给病情带来多大的改观。

但是自从欧洲委员会已经批准了鲁索替尼在欧洲上市用于治疗真性红细胞增多症,就取得了意想不到的成果!

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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