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芦可替尼是治疗什么病症的药?

郭药师
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2025-01-21 12:49:39
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芦可替尼是一种激酶抑制剂,那么,芦可替尼是治疗什么病症的药?

芦可替尼药品介绍:

芦可替尼适用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。真性红细胞增多症:对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。

芦可替尼的商品名是捷恪卫,由美国Incyte开发,在2011年上市,得到广泛的临床验证。在美国获准上市后不到5年的芦可替尼如今已成为名副其实的重磅炸弹级药物。

我国拟纳入北京诺华制药有限公司的磷酸芦可替尼片优先审评程序,适应症为骨髓纤维化。美国将原发性骨髓纤维化定义为一种罕见病。PMF的年发病率为0.6-1.3/10万,美国发病率为1.5/10万。我国目前尚无详实的流行病学数据。基于我国人口基数较大,且随着环境恶化以及人口老龄化,预计我国PMF患者并不少见。PMF的中位生存期为3.5-5.5年,约有10%~15%的患者最终将转化为急性白血病。

芦可替尼是一种激酶抑制剂,抑制Janus相关激酶(JAKs)JAK1和JAK2,介导对造血和免疫功能重要的若干细胞因子和生长因子信号。JAK信号涉及细胞因子受体对STATs信号转导物和转录激活的补充,激活和随后STATs定位至细胞核导致基因表达的调控。

简单来说,芦可替尼是一种治疗骨髓纤维化的靶向药,但芦可替尼并不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂,而是通过综合JAK1位点,发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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