芦可替尼治疗骨髓纤维化疗效如何？

骨髓纤维化（MF）是一种骨髓造血干细胞异常克隆所致的、以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的血液恶性肿瘤，包括PMF，治疗此类疾病的唯一用药就是芦可替尼，那么，芦可替尼治疗骨髓纤维化疗效如何？

芦可替尼治疗骨髓纤维化治疗效果：

约90%的MF患者有JAK2V617F突变或CALR或MPL基因突变。目前已获批用于治疗MF的唯一靶向药物芦可替尼对大部分患者有缩小脾脏、改善全身症状、逆转或稳定MF的疗效。

（1）迅速、显著、持久缩小脾脏体积。

COMFORT-I/II研究对比了芦可替尼与安慰剂/最佳可及治疗（BAT）用于MF的疗效和安全性。结果显示芦可替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。长期随访5年，芦可替尼的缩脾效果仍然持续。

（2）迅速、显著、持续降低疾病负荷。

改善生活质量COMFORT-I显示，治疗24周后，芦可替尼组患者的疾病总症状评分下降≥50%的比例显著高于对照组（45.9%对5.3%，p<0.001）。所有症状均在数周内迅速且持续改善。  

（3）芦可替尼可以显著延长骨髓纤维化患者生存。

最新公布的COMFORT-I/II 5年汇集分析显示芦可替尼可以降低MF患者死亡风险30%。如排除交叉入组干扰，芦可替尼的优势更加明显，可降低死亡风险65%。此外，有研究提示尽早、足剂量用药可以为患者带来更大生存获益。

（4）持久改善及稳定骨髓纤维化。

芦可替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。