




鲁可替尼在2017年在中国上市,那么,鲁可替尼是治什么的呢?
鲁可替尼适应症:鲁可替尼,又被称作鲁索替尼,在中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。美国FDA也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的治疗。骨髓纤维化(MF)简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,属于一种骨髓增生性疾病。
真性红细胞增多症,这是一种慢性骨髓疾病。鲁可替尼治疗真性红细胞增多症的安全性及有效性经过调查体验,评价一致认为安全有效。
作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年,高危患者生存期仅为2.3年。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展。
不同于传统治疗手段,作为一种强效JAK1/2抑制剂,鲁可替尼针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。鲁可替尼在国内的获批又让国内患者燃起了新希望,只是现在鲁可替尼的价格在国内并不低,普通患者并无力承担,所以即使是在上市后,大部分患者也更倾向于同样具有同样药品的其他国家,比如印度,也可以说,目前印度的鲁可替尼是目前售价最便宜的,而且联系国内的医疗机构购买,很方便,也不会多花钱!
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192