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鲁索替尼治疗骨髓纤维化的效果怎样?

郭药师
已帮助: 541人
2025-01-19 10:22:58
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鲁索替尼是治疗骨髓纤维化的,骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种,是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。美国食品药品管理局批准上市的临床效果肯定是过关的,那么,鲁索替尼治疗骨髓纤维化的效果怎样?

鲁索替尼Jakavi治疗骨髓纤维化治疗效果:

①缩脾效果得到肯定;

根据临床数据显示,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。

②可显著改善患者的体质性症状负荷;

鲁索替尼对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助。

③可延长患者总体生存;

临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。

④约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转;

临床结果显示,鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。

原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果,2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗骨髓纤维化。

而鲁索替尼的作用在于延长患者生存周期,提高患者生存质量,并不能完全将骨髓纤维化治愈,因此,不要把鲁索替尼当做是救命药物,2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗骨髓纤维化。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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