鲁索利替尼的疗效怎样？

骨髓纤维化（MF）是一种骨髓造血干细胞异常所致的、以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的血液恶性肿瘤，鲁索利替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，可针对MF发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗骨髓纤维化的目的。那么，鲁索利替尼的疗效怎样呢？

鲁索利替尼的治疗疗效：

（1）治疗效果不受年龄影响。

存在高分子风险（HMR）突变可显著影响生存期。具有＜2个HMR突变基因的更老患者与具有≥2个HMR突变的老年患者的生存期相似。鉴于应答不受年龄的影响，老年患者不应限制鲁索利替尼给药。HMR突变的NGS分析也证实了在更老患者中的强烈预测价值。 

  （2）迅速、显著、持久缩小脾脏体积。

研究对比了鲁索利替尼与安慰剂/最佳可及治疗（BAT）用于MF的疗效和安全性。结果显示鲁索利替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。长期随访5年，鲁索利替尼的缩脾效果仍然持续。

（3）迅速、显著、持续降低疾病负荷。

改善生活质量COMFORT-I显示，治疗24周后，鲁索利替尼组患者的疾病总症状评分下降≥50%，所有症状均在数周内迅速且持续改善。

（4）持久改善及稳定骨髓纤维化。

PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索利替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。

鲁索利替尼在国外临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。