




鲁索利替尼在2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。美国FDA也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的治疗。骨髓纤维化(MF)简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,属于一种骨髓增生性疾病。
不同于传统治疗手段,作为一种强效JAK1/2抑制剂,鲁索利替尼针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。
鲁索利替尼用量:对于血小板计数> 20万/ mm³的患者,对于血小板计数在100,000 / mm³和200,000 / mm³
之间的患者,MF的推荐起始剂量为15mg,每日20mg 。PV中推荐的起始剂量为10毫克,口服每天两次。
有限的信息推荐血小板计数在50,000 / mm³和<100,000 / mm³之间的患者的起始剂量。这些患者最大推荐起始剂量为5 mg,每日2次,应谨慎滴定。
剂量修改 :剂量可以根据安全性和疗效进行滴定。对于小于50,000 / mm³的血小板计数或绝对嗜中性粒细胞计数小于500 / mm³,应停止治疗。在PV中,当血红蛋白低于8 g / dl时,治疗也应中断。在高于这些水平的血液计数恢复之后,可以以5mg每天两次重新开始给药,基于仔细监测完整的血细胞计数(包括白细胞计数差异)逐渐增加。
如果血小板计数低于100,000 / mm³,应考虑减少剂量,目的是避免血小板减少症的剂量中断。在PV中,如果血红蛋白降低到低于12 g / dl,还应考虑剂量减少,如果降低到10 g / dl以下,建议使用鲁索利替尼剂量减少量。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192