




骨髓增殖性肿瘤(MPN)的治疗,主要就是针对JAK/STAT通路的靶向药物出现。目前已经知道JAK/STAT信号通路异常激活是MPN重要的发病机制,鲁索利替尼是JAK/STAT通路的抑制剂,不是点突变的抑制剂。而研究表明,不仅针对JAK2V617F突变的这部分患者,由于12号外显子、CALR和MPL基因突变引起的一系列疾病都可能从鲁索利替尼治疗中获益。目前为止,鲁索利替尼还无法使MPN患者达到临床治愈。但是针对中高危、需要做异体干细胞移植的MF患者,或许鲁索利替尼能发挥较好的协同治疗作用。已有临床研究结果支持这种观点,与对照组相比,鲁索利替尼组患者的生存时间、症状缓解情况和脾脏缩小程度,都具有明显的优势。
那鲁索利替尼怎么吃?
(1)对血小板计数大于200/μL患者,鲁索利替尼的开始剂量是20 mg口服每天2次给药,而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。 (2)起始用鲁索利替尼治疗前进行完全血细胞计数。监视完全血细胞计数s 每2至4周直至剂量稳定化。对血小板计数减低调整剂量。(3)根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25 mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。
特殊人群使用鲁索利替尼:1、肾受损:对中度(CrCl 30-59 ml/min)或严重肾受损(CrCl 15-29 ml/min)和血小板计数间100/μL和150X109/L患者鲁索利替尼开始剂量减低至鲁索利替尼10 mg每天2次鲁索利替尼。终末肾病(CrCl 小于15 ml/min)不需要透析患者中和有中度或严重肾受损和血小板计数小于100/μL患者避免使用鲁索利替尼。 2、肝受损:对任何程度肝受损和血小板计数100/μL和150/μL间患者鲁索利替尼开始剂量减低至鲁索利替尼10 mg每天2次鲁索利替尼。肝受损与血小板计数小于100/μL患者避免使用鲁索利替尼。3、哺乳母亲: 终止哺乳或终止鲁索利替尼药物考虑药物对母亲的重要性。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192