Regorafenib治疗胃肠道间质瘤疗效如何呢？

胃肠道间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。胃肠道间质瘤给患者造成非常大的影响，会有大出血或者肠梗阻等风险。Regorafenib是自2006年以来唯一一种获批用于转移性胃肠道间质瘤（GIST）的药物。

拜耳肿瘤药物Regorafenib获欧盟委员会批准用于之前使用伊马替尼和舒尼替尼治疗后肿瘤再次出现恶化或对两款药物无法耐受的、不可切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 成年患者治疗，拓展了伊马替尼耐药GIST的治疗选择。对于酪氨酸激酶抑制剂治疗基础上出现局部进展的转移GIST减瘤手术可使病人获益。对于伴发急性肠梗阻、穿孔或出血的晚期GIST手术可减轻病人症状。

一项3期临床试验中，Regorafenib加最佳支持治疗（BSC）与安慰剂加BSC相比，Regorafenib用药患者的无进展生存期是安慰剂的5倍还多，可明显改善之前用伊马替尼和舒尼替尼治疗过的转移性或不可切除胃肠道间质瘤GIST患者的无进展生存期 (PFS)，使疾病进展或死亡风险降低73%。Regorafenib治疗组平均PFS为4.8个月，相比之下，安慰剂组为 0.9 个月。对那些疾病已恶化的患者有明显的改善。

在临床试验中，Regorafenib组最常见的不良事件有衰弱/疲劳、手足皮肤反应(HFSR)/手足综合症（PPE）、腹泻、食欲及食物摄入量下降、高血压、粘膜炎、言语障碍、感染、疼痛、体重下降, 胃肠道和腹部疼痛、皮疹、发烧和恶心。Regorafenib治疗患者中最严重的不良药物反应有肝毒性、出血、胃肠道穿孔。