骨髓纤维化新药--鲁索替尼

骨髓纤维化新药--鲁索替尼

鲁索替尼（ruxolitinib）是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物，也是目前唯一一个可以用于此病的药物。

鲁索替尼是近些年来广泛应用于临床血液病治疗的“新药”之一，主要是针对于骨髓增殖性疾病。

鲁索替尼主要是抑制整个JAK-STAT通道的活化，降低压低该通道异常增强的信号，从而获得疗效。但不止只局限于单一疾病的治疗，对于JAK1位点异常，都可以其到治疗的机制。比如BCR/ABL经典型MPN、JAK12外显子突变、CALR、APL等，甚至是三阴性的MPN患者。鲁索替尼带来的疗效十分可观。

2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。

2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

骨髓纤维化（MF）简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。

原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

鲁索替尼不仅可以治疗骨髓纤维化也可治疗真红血细胞增多！