地拉罗司的效果好不好？

地拉罗司是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。它于2005年11月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受地拉罗司口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症。它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。今天咱们就来看一下地拉罗司的效果好不好？

地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。

一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果，证实了地拉罗司对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了地拉罗司使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，地拉罗司持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。

综上，铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化，缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中，地拉罗司给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。

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