地拉罗司对铁质积聚有多大的疗效？

地中海贫血症又称之为海洋性贫血症，是一种遗传性疾病，在我国长江以南的地区非常常见，病情较轻的话一般来说就是贫血。但是如果病情较严重则可以直接威胁生命。是一种需要及时治疗的疾病。目前对于地中海贫血症我们最佳的治疗方法就是使用诺华公司生产的地拉罗司来进行治疗。

地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂。地拉罗司于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。

那地拉罗司对铁质积聚有多大的疗效？

据意大利的回顾性研究报道，接受DFO或地拉罗司螯合治疗后，42.7％的患者取得了血液学反应，并减少了输血需要。在红细胞生成和铁过载之间可能存在动态、双向调节机制，一方面无效红细胞生成可通过肝脏分泌铁调素减少而导致肠道铁吸收增加，另一方面铁过载经螯合治疗后可改善红细胞生成能力，提高血红蛋白水平，并减少临床输血。

一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果，证实了地拉罗司对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了地拉罗司使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，地拉罗司持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。

综上，铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化，缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中，地拉罗司给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。