




地中海贫血症这种遗传性疾病已经越来越常见于我国南方人群。这种遗传疾病并不是简单的像贫血一样,往往中度重度的地中海贫血症是会夺走患者生命的。我们目前治疗地中海贫血症最有效的药物就是诺华公司生产的地拉罗司,那地拉罗司推荐用量是多少?
地拉罗司推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注,并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者,可以考虑初始剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如,1位接受去铁胺40mg/kg/天,每周5天或相当剂量治疗的患者,如改换用地拉罗司可以从20mg/kg开始。)
剂量调整的情况有以下。骨髓抑制:中断治疗;一旦确定了血细胞减少的原因,可能会重新启动;如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用皮肤毒性:皮疹(严重):中断治疗;可能以较低剂量(随着未来剂量递增)和短期口服皮质类固醇重新引入。严重的皮肤反应(Stevens-Johnson综合征,中毒性表皮坏死松解症,多形红斑):停止并评估。胃肠道:停止治疗可疑的胃肠溃疡或出血。听力丧失或视力障碍:考虑减少剂量或治疗中断。
最后我们还要提醒各位患者,使用地拉罗司还有可能会出现一些严重的超敏反应,虽然概率不大,但是通常会在治疗的第一个月内发病。如果反应严重,停止治疗,并且不要因过敏性休克风险而再次引入既往有超敏反应的患者。如果你在用药期间出现了任何的不适都应该引起重视,千万不要等到严重并发症出现时才重视起来。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。