恩瑞格（Deferasirox）疗效怎样呢？

恩瑞格（Deferasirox）用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格（Deferasirox）中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。

恩瑞格（Deferasirox）疗效怎样呢？ 

研究恩瑞格（Deferasirox）对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。方法：分析64例伴铁过载的AA患者经恩瑞格（Deferasirox）治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果 所有患者恩瑞格（Deferasirox）的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。

血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是恩瑞格（Deferasirox）治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT: 21.31%；AST: 13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。

对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，恩瑞格（Deferasirox）治疗期间中位PLT未降低。结论：恩瑞格（Deferasirox）治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。