




2017年3月22日,国家食品药品监督管理总局(CFDA)正式批准瑞戈非尼用于标准化疗失败的转移性结直肠癌。
那么,瑞戈非尼的治疗效果如何呢?
CORRECT 研究在美国及欧洲多国的 114 个中心进行,筛选了1052例结直肠癌mCRC患者并最终入组了其中的 760 例。
结果显示,瑞戈非尼组患者的中位 OS 达到 6.4 个月,显著长于安慰剂对照组,并且在几乎所有亚组中均表现出同等的 OS 获益,包括野生型和突变型 KRAS 亚组,表明瑞戈非尼的有效性与KRAS状态无关。
CORRECT 研究中瑞戈非尼组的疾病控制率(DCR)达 41.0%,远高于对照组的 14.9%,这是生存期改善的基础,而OS的延长很大程度上源于无进展生存期(PFS)的延长。并且,瑞戈非尼的不良反应可预测、可控——得益于更短的半衰期,在调整剂量后不良反应即可快速改善,保障了患者的生活质量。
随后的 CONCUR 研究在亚洲的 25 个中心开展,入组病例以中国患者为主。虽然总体方案与 CORRECT 一致,但考虑到中国国情,CONCUR 研究的入组病例中有大约 40% 未接受过既往靶向治疗。
相比之下,瑞戈非尼在亚洲人群中显示了更好的疗效,中位 OS 延长 2.5 个月;而在既往未接受靶向治疗的患者亚组,使用瑞戈非尼治疗的OS长达 9.7 个月,降低死亡风险达 69%。并且,安全性数据显示亚洲患者对瑞戈非尼的耐受性与欧美人群一致。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年12月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085