瑞戈非尼治疗胃肠道间质瘤效果怎么样呢？

2013年2月25日，美国食品药品管理局（FDA）批准瑞戈非尼新适应症，瑞格非尼用于不能通过手术切除以及使用其它已上市药物治疗无效的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者治疗。

那么，瑞戈非尼治疗胃肠道间质瘤效果怎么样呢？

GRID研究是一项国际性、多中心、随机、安慰剂对照试验，来自17 个国家的57 家医院参加了该研究，入组了199例既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的不可手术切除的，局部晚期或转移性胃肠间质瘤（GIST），评估瑞戈非尼的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存（OS）、肿瘤客观缓解率（ORR）及安全性。

患者随机分配至两组，28天为一个治疗周期，在第1-21天分别接受160mg瑞戈非尼口服每天治疗（N=133）联合最佳支持治疗（BSC）或接受安慰剂联合BSC（N=66），持续治疗直至疾病进展或患者出现不可耐受的毒性。

研究结果表明，瑞戈非尼的中位PFS为4.8个月，而安慰剂组中为0.9个月，延长了3.9个月，OS无统计学显著性差异，安全性良好。

基于此项研究，瑞戈非尼获得FDA批准用于治疗既往接受过甲磺酸伊马替尼（格列卫）及苹果酸舒尼替尼（索坦）治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的胃肠间质瘤患者。

瑞戈非尼属于口服的多靶点激酶抑制剂，瑞戈非尼的作用以及功效主要在于通过抑制癌细胞的血管生存、肿瘤细胞重生、维护肿瘤微环境的因素，从而控制癌细胞的扩散。目前瑞戈非尼已被FDA批准治疗转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤以及肝癌患者。