鲁可替尼治疗骨髓纤维化疗效如何？

鲁可替尼在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。

骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。

那么，鲁可替尼治疗骨髓纤维化疗效如何？

鲁可替尼治疗脾肿大：两个大型的III期临床研究证实，鲁可替尼可以缩脾，改善相关症状，和常规药物相比，可以显著延长总生存期。鲁可替尼是一种JAK抑制剂，由美国的Incyte公司开发，2011年在美国上市，它是FDA批准的首个骨髓纤维化和真红血细胞增多症治疗药物。

鲁可替尼适应症是：用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症激发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

鲁可替尼治疗体质性症状，可显著改善PMF的体质性症状，对于MPN-10总积分{L-End} >44分或难治且严重的皮肤瘙痒或不是由其他原因导致的超预期的体重下降或不能解释的发热的患者，鲁可替尼可以作为一线治疗。

鲁可替尼在临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。

鲁可替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。我国目前主要针对PMF患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。