




地中海贫血又称海洋性贫血,我国重型和中间型地贫患者在 30 万人左右。输血是治疗重型和中间型地中海贫血的主要措施。另外,输血也是骨髓增生异常综合征(MDS)主要的维持疗法,我国每年约有 30 万例左右新发 MDS 患者。另外,输血也是骨髓增生异常综合征(MDS)主要的维持疗法,长期输血易导致继发性铁过载,铁过载是指过多的铁沉积在人体组织器官,导致细胞损伤和器官功能障碍的病理现象,铁过载可对心血管、内分泌、肝脏、肾脏、神经系统等产生损害,导致多种疾病,危害严重。铁螯合剂可有效地提高铁的排泄,降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积,恩瑞格是目前治疗铁过载唯一有效的药物。
那么,恩瑞格的治疗效果怎么样?
目的:探讨恩瑞格与去铁胺治疗重型 β-地中海贫血铁过载患儿的临床疗效。
方法:收集重型 β-地中海贫血铁过载患儿47例,按照不同治疗方案分为两组:观察组26例给予恩瑞格治疗,对照组21例给予去铁胺治疗。
治疗12个月后比较两组患儿的治疗效果、血清铁蛋白(SF)、不良反应以及心脏、肝脏磁共振成像(MRI)T2结果。
治疗12个月后,两组总有效率比较差异无统计学意义(P>0.05);观察组总控制率明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组心脏、肝脏T2值明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组在治疗12个月后SF水平明显低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组不良反应发生率明显低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。
结论:恩瑞格治疗重型 β-地中海贫血铁过载的近期效果明显优于去铁胺,明显降低了SF水平,尤其对肝脏去铁效果更为明显,且减少了不良反应的发生,值得临床重视。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。