
芦可替尼是由诺华公司研制的,被FDA批准的首个医治骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,芦可替尼是强效的,选择性JAK1和JAK2抑制剂(IC50分别为2.7和4.5nM),具有强效的抗肿瘤和免疫调节活性。
一项旨在比较芦可替尼及安慰剂对原发性MF、真性红细胞增多症MF和原发性血小板增多症后MF的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验( n = 309) , 研究人员将中危-2 或高危MF患者随机分为两组,一组接受鲁索利替尼15~20 mg,bid( n=155) , 另一组接受安慰剂,bid(n=154) 。首要终点是 24 周后脾脏体积( 通过磁共振成像的方法评估) 较基线减少≥35% 患者的比例,次要终点是 MFSAF v2.0 总症状评分较基线下降 50% 以上的患者比例。结果显示 24 周后治疗组41.9% 的患者脾脏体积较基线减少 35% 以上,而安慰剂组仅为 0.7% ( P< 0.000 1) 。MFSAF v2.0 总症状评分较基线下降 50% 以上患者比例, 治疗组为45.9% ,而安慰剂组为 5.3% ( P < 0.000 1)。
2011年11月芦可替尼在美国获批上市,而且在2017年3月10日芦可替尼获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。患者可以在国内的一些大型医院里买到芦可替尼。
除了国内的原研药,印度上市的诺华公司研发的芦可替尼价格更低,患者可以前往印度的正规医院购买,也可以联系国内靠谱的海外医疗机构购买。
参考资料: 欧洲药监局说明书更新于2025年10月11日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jakavi