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Deferasirox治疗铁质积聚的效果如何呢?

郭药师
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2025-01-21 16:15:36
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Deferasirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载;对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载的患者。

那么,Deferasirox治疗铁质积聚的效果如何呢?

Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果:

评价新型口服铁螯合剂--Deferasirox治疗重型β-地中海贫血(β-地贫)患者铁过载的疗效及安全性。

采用单组、开放试验设计,观察23例重型β-地贫铁过载患者3年随访中Deferasirox的疗效及安全性。

结果:入组的23例重型β-地贫患者治疗前均未规则使用铁螫合剂,铁过载状况严重[血清铁蛋白平均基线值为(5433.96±2873.90)μg/L].20 mg·kg-1·d-1的Deferasirox能维持患者铁过载处于平衡状态,治疗前后血清铁蛋白水平无显著性变化;随治疗时间的延长,服药剂量的增加,≥30 mg·kg-1·d-1的Deferasirox能使患者铁过载达到负平衡状态,治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义(P<0.01)。

3年随访中未出现Deferasirox的严重不良反应事件,常见的不良反应是肝转氨酶及血清肌酐轻度升高,23例患者均能按时服药,顺利完成临床研究,无死亡病例。

结论:作为一种新型的口服铁螯合剂,Deferasirox能显著改善患者铁过载状况,其疗效与治疗时间、药物剂量具有一定相关性。简便的服药方式,良好的安全性及耐受性,使Deferasirox能明显提高患者生活质量,更好地满足铁过载患者治疗需要。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。

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