吉妥单抗的适应症有什么呢？

吉妥单抗是一种进口靶向药，由辉瑞公司研发，2017年9月，吉妥单抗得到了美国FDA的批准，用于表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。FDA同时也批准该药物用于2岁及以上复发或对初始治疗没有响应的儿童患者。

吉妥单抗是一款靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）偶联药物， 2000年首次获得了美国FDA的同意，用于医治表达CD33抗原的复发老年急性髓性白血病。但由于后续临床试验发现这 药未能达到临床试验终点，出于安全考虑， 辉瑞制药2010年将吉妥单抗退市；之后，吉妥单抗经过减低剂量和针对携带CD33表面抗原的急性髓性白血病患者(成年和2岁以上的儿童)，这个药物在多个临床试验中终于显示出杰出疗效，最重要的一个临床试验是ALFA-0701, 吉妥单抗化疗药物联用和单独使用化疗药物的中位生存期分别为34月和19.月（P=.046），中位无复发时间分别为19.6个月和11.9个月(P=.00018)。所以FDA又重新批准吉妥单抗用于成人和儿童的急性髓性白血病医治。

吉妥单抗作用机制：CD33定向抗体-药物偶联物（ADC）; 抗体部分（hP67.6）识别人CD33抗原，而小分子N-乙酰γ加利车霉素是一种细胞毒剂，可通过接头共价附于抗体，非临床数据表明，抗癌活性是由于ADC与表达CD33的肿瘤细胞结合，随后ADC-CD33复合物的内在化，以及N-乙酰基加利车霉素二甲基酰肼通过接头的水解裂解在细胞内释放的结果，N-乙酰基γ加利车霉素二甲基肼的活化诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。