




Deferasirox是口服铁螯合剂,用于治疗某些血液病患者在治疗过程中因接受输血而导致的铁超负荷。
2005年,Deferasirox被FDA批准用于治疗2岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载,那么,Deferasirox治疗铁质积聚疗效怎么样?
分析Deferasirox分散片治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的治疗效果。
选取2015年10月-2017年10月收治的重型β-地中海贫血所致铁过载患儿46例,按照随机数字表法将其分为Deferasirox组和去铁胺组,各23例。Deferasirox组口服Deferasirox治疗,去铁胺组皮下泵注去铁胺治疗,比较两组用药1年后疾病控制效果、用药前后血清铁(SI)、铁蛋白(SF)、脑钠肽(BNP)、肌钙蛋白I(cTnI)及尿铁蛋白(UF)水平、用药前后肝脏及心脏MRI T2*值及用药不良反应情况。
结果:Deferasirox组疾病控制率100%,高于去铁胺组的78.26%(字2=5.610,P=0.018);用药后,Deferasirox组血清SI、SF、BNP和cTnI水平均低于去铁胺组,UF水平、肝脏及心脏MRI T2值均高于去铁胺组,差异均有统计学意义(P<0.05);Deferasirox组不良反应发生率低于去铁胺组(P<0.05)。
结论:Deferasirox治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿较去铁胺疾病控制效果更佳,能有效降低血清SI、SF、BNP和cTnI水平,减轻铁过载对肝脏和心脏的负荷,且用药安全性较高。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。