




伊马替尼由瑞士诺华公司研发,距今已经有几十年的时间了,伊马替尼在治疗白血病和胃肠道间质瘤(GIST)方面发挥了巨大的作用,得到了医生及患者的广泛认可,下面来看看伊马替尼的疗效是怎样的吧。
GIST发生的中心事件是 C-kit和 PDGFRa获得功能性突变,所以基因检测是诊断GIST的重要依据,同时也是靶向药物伊马替尼治疗GIST的理论依据。大部分患者往往存在c-kit 或PDGFRA突变。
伊马替尼作为酪氨酸激酶抑制剂,抑制其酪氨酸激酶活性,使酪氨酸残基不能磷酸化,从而抑制其细胞信号传导途径,进一步抑制c-kit和PDGFRA,使其一跃成为了治疗GIST的特效药物。
《JAMA Oncol》杂志刊登的3期临床试验(S0033试验)结果,伊马替尼治疗有KIT外显子11突变的转移性胃肠间质瘤患者10年生存率达到23%,研究者认为有KIT外显子11突变的转移性胃肠间质瘤患者使用伊马替尼治疗能获得更长的生存时间。
在治疗慢性粒细胞白血病(CML)的临床3期试验显示,相比标准疗法,伊马替尼在所有指标上都彰显出了显著的疗效。以伊马替尼为代表的酪氨酸激酶抑制剂作为一线治疗CML的药物,可使患者10年生存率达85%-90%。在伊马替尼诞生前,只有30%的慢性骨髓性白血病患者能在确诊后活过5年。伊马替尼将这一数字从30%提高到了89%,且在5年后,依旧有98%的患者取得了血液学上的完全缓解。
综上所述,伊马替尼极大地改善了患者的生活质量,延长了患者的生存期,效果显著。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021588