




伊马替尼用于治疗各期慢性髓细胞白血病(CML),也用于治疗CD117阳性的胃肠道间质细胞瘤(GIST)。今天我们主要来了解一下伊马替尼在治疗胃肠道间质瘤的效果。
胃肠间质瘤(GIST)是消化道最常见的间叶源性肿瘤,其发病率居各类肿瘤的首位 ,每年约有17万人死于胃间质瘤 ,几乎接近全部恶性肿瘤死亡人数的1/4, 且每年都有大量的新增病例。
早在2期临床试验中,伊马替尼对有干细胞生长因子受体(KIT)外显子11突变的转移性胃肠间质瘤(GIST)的治疗效果好。
S0033试验在2000年12月15日-2001年9月1日期间,入组了不能手术的晚期胃肠间质瘤(GIST)患者,分为伊马替尼400mg组和伊马替尼800mg组(每次400mg,每天2次)。每日使用,直到患者出现不能耐受的不良反应或者疾病进展。
2011年8月29日-2015年7月15日,进行了基因测序,其中初步确定为野生型的样本进行了第二次分析。重新测序的20个患者样本中,检测到17个(85%)存在致病性突变。首要研究终点为总生存时间(OS)。
试验共有695名患者入组,平均年龄为60.1岁,其中376名为男性、319名为女性。生存时间超过8年的患者有189名,400mg组有95人、800mg组有94人。
S0033试验结果显示,伊马替尼治疗有KIT外显子11突变的转移性胃肠间质瘤患者10年生存率达到23%,研究者认为有KIT外显子11突变的转移性胃肠间质瘤患者使用伊马替尼治疗能获得更长的生存时间。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021588