




地拉罗司是 FDA 在 2005 年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂,目前已在 80 多个国家上市。
在美国上市的口服混悬液和分散片,被批准用于治疗 2 岁及以上的成年和小儿患者因输血而引起的慢性铁过载,和 10 岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载,那么,地拉罗司治疗铁质积聚患者效果好吗?
地拉罗司治疗铁质积聚的治疗效果:
分析地拉罗司治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的效果。
选取2015年10月-2017年10月收治的重型β-地中海贫血所致铁过载患儿46例,按照随机数字表法将其分为地拉罗司组和去铁胺组,各23例。
地拉罗司组口服地拉罗司治疗,去铁胺组皮下泵注去铁胺治疗,比较两组用药1年后疾病控制效果,用药前后血清铁(SI),铁蛋白(SF),脑钠肽(BNP),肌钙蛋白I(cTnI)及尿铁蛋白(UF)水平,用药前后肝脏及心脏MRI T2值及用药不良反应情况。
结果:地拉罗司组疾病控制率100%,高于去铁胺组的78.26%(字2=5.610,P=0.018);用药后,地拉罗司组血清SI,SF,BNP和cTnI水平均低于去铁胺组,UF水平,肝脏及心脏MRI T2值均高于去铁胺组,差异均有统计学意义(P<0.05);地拉罗司组不良反应发生率低于去铁胺组(P<0.05)。
结论:地拉罗司治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿较去铁胺疾病控制效果更佳,能有效降低血清SI,SF,BNP和cTnI水平,减轻铁过载对肝脏和心脏的负荷,且用药安全性较高。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。