




鲁索替尼是一款主要用于治疗骨髓纤维化的治疗药物,是一款属于蛋白激酶的小分子抑制剂,对于我们中高危的骨髓纤维化患者都有着非常不错的治疗效果,包括原发性的骨髓纤维化。今天咱们就来详细了解一下鲁索替尼适用于治疗什么病症呢?
鲁索替尼是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂,适用于治疗中危或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。美国食品和药物管理局(FDA)批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。并且鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患者的治疗。
对血小板计数大于200/μL患者,鲁索替尼的开始剂量是20 mg口服每天2次给药,而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。起始用鲁索替尼医治前进行彻底血细胞计数。监督彻底血细胞计数s 每2至4周直至剂量安稳化,和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。依据反应增加剂量和因引荐至最大每天2次25 mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后停止。
骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展。鲁索替尼的疗效在近期的多例病例数据报告里取得了可观的成果,对于缓解病情来说,鲁索替尼可以作为首选治疗。
英国骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁索替尼治疗:症状性脾脏肿大,影响生活质量的PMF相关症状,PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见,鲁索替尼临床地位渐已凸显。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192