鲁索利替尼的治疗效果如何？

鲁索利替尼在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。鲁索利替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。今天咱们就来详细了解一下鲁索利替尼的治疗效果如何？

鲁索利替尼在国外临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。英国骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁索利替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的PMF相关症状，PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，鲁索利替尼临床地位渐已凸显。

鲁索利替尼是一种选择性激酶抑制剂，抑制 Janus 相关激酶( Janus associate kinases, JAKs) JAK1和 JAK2，通过阻断 JAK 信号转导及转录激活因子( STAT) 通路而发挥作用。一项临床研究( n = 219) 将中危-2或高危原发性骨髓纤维化（MF） 患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组，一组接受口服芦可替尼15～20mg bid 治疗( n = 146) ，另一组接受阳性对照药物(n=73) 。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第 48 周和24 周脾体积( 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估) 减少≥35% 的患者百分率。

结果显示，24 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为 31.9% ，而对照组为 0% ( P < 0.0001)；48 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为28.5% ，而对照组为 0% ( P < 0.0001)。除此之外，服用芦可替尼也减缓患者的整体症状， 显著改善生活质量。

鲁索利替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。

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