




奥巴捷是一种用来治疗多发性硬化症(MS)的新型口服药,该药在2012年9月便获得了美国FDA的认证,于2018年7月18日在我国正式上市。所以,国内有需要的患者,无需到国外即可购买所需的奥巴捷。
多发性硬化症作为一种常见的中枢神经脱髓鞘疾病,其发病机制相对复杂,目前研究明确多种免疫细胞参与多发性硬化症的发病,包括T细胞、B细胞和巨噬细胞。患者的神经系统残疾在发病一二十年后逐渐加重,会丧失自理能力、失明甚至失去生命。
该疾病主要多发于20-40岁的中青年群体,又因全球大约四分之三的MS患者为女性,又被一些媒体称之为“美女病”。该疾病于2018年5月被纳入我国《第一批罕见病目录》;同年7月,治疗该疾病的奥巴捷获得了国家药品监督管理局批准正式上市,这也是目前在中国获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物。
从药理机制的角度来看,奥巴捷治疗多发性硬化症的药理机制主要通过干扰嘧啶代谢来抑制免疫细胞的增殖。
奥巴捷治疗多发性硬化症的药理机制还有减少外周向中枢转移的淋巴细胞,降低淋巴细胞对中枢神经系统的损伤;奥巴捷具有抑制嘧啶合成相关的免疫调节作用;奥巴捷也可抑制嘧啶合成相关的免疫细胞磷脂的合成和蛋白的糖基化,干扰免疫突触的成熟,从而导致抗原呈递细胞T细胞无法特异性结合。
奥巴捷的临床Ⅱ期、Ⅲ期调查分析得出很好的治疗效果,以较小给药剂量降低MS复发率高达 61%,奥巴捷在治疗MS领域也取得了突破。所以,患者可放心使用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月10日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202992