




去纤维钠(中文别名去纤苷,英文名:defiteli)是预防和治疗造血干细胞移植HSCT后肝小静脉闭塞病HVOD安全有效的药物。2013年在欧盟获批上市,时隔三年后在美国获批上市。目前还未在我国上市。
去纤维钠(去纤苷,defiteli)是美国第一个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。不仅用于成人,在对儿童患者的治疗中也发挥了重要作用。
在一项儿童HVOD治疗中研究了去纤维钠(去纤苷,defiteli)的效果,试验中纳入的患者中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。结果显示完全缓解(CR)率为76%,移植后1,00d总生存(OS)率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%,移植后100d OS率为36%。
去纤维钠既然还未在我国上市,那我们去哪里能买的到呢?
去纤维钠(去纤苷,defiteli)价格在22000$左右,虽然还未在我国上市,不过香港的一些药房里可能能够买到。患者也可以选择去美国、欧盟国家等这些已经上市去纤维钠的国家或地区购买。但是无论是去香港还是出国购买,对于大多数患者来说路途遥远并不方面,尤其是出国还需要面临语言不通的问题,并不是最好的选择。对于国内不方便远行的患者来说,选择一家专业的海外医疗咨询服务公司是最合适的选择。医伴旅是一家专业从事跨国医疗咨询的公司,公司与海外多家医院、药房有着长期合作,能够帮助患者从正规途径买到正品去纤维钠。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114