




肝静脉闭塞病(VOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度肝静脉闭塞病(VOD)患者的死亡率可高达100%。去纤苷(defiteli)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明defiteli是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。
2016年3月30日, FDA批准去纤苷(defiteli)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合征(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。
去纤苷(defiteli)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。
defiteli还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。此外,defiteli也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷(defiteli)可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。
defiteli去哪里买?
去纤苷(defiteli)目前还未在我国上市,现在市面上的defiteli价格在22000$左右,患者可以亲自前往美国等已上市国家购买,不方便出国的患者也可以通过国内靠谱的海外医疗机构购买。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114