吉妥单抗治疗白血病患者疗效如何？

吉妥单抗（MYLOTARG）自2017年上市以来，便得到了白血病治疗领域的进一步推广和应用，临床研究也证实了采用该药物治疗白血病患者的疗效显著。

早在2003年，Leopold等报道分组使用吉妥单抗与大剂量阿糖胞苷(HDAC)分别治疗128例AML患者。结果显示吉妥单抗与HDAC治疗AML的总体疗效相似(38％，41％)，第1次缓解期(CR1)在3～10.5个月的患者使用吉妥单抗治疗取得较高的完全缓解率(OR)。而CR1大于19个月的患者使用HDAC治疗OR率较高。实验者发现吉妥单抗治疗组的老年患者(>75岁)的早期死亡率显著低于HDAC组，年龄低于75岁的患者两种药物治疗的早期死亡率则类似，提示相对常规化疗而言，使用吉妥单抗治疗老年AML患者具有更好的安全性，疗效与常规化疗相近。

随后进行的多项大规模临床研究均支持这一结论，Leopold等后来报道了多中心使用吉妥单抗治疗老年AML的Ⅱ期临床试验，入组277例初次复发老年患者(中位年龄61岁)，经吉妥单抗治疗后26％达到缓解，中位无复发生存时间(RFS)为4.5~6.5个月，主要不良反应为3~4度中性粒细胞减少(98％)和血小板减少(99％)，但发生脓毒血症和肺部感染风险相对较低(发生率17％及8％)，约1/3患者出现肝功能损害和转氨酶升高，0.9％患者于造血干细胞移植后发生VOD。

该试验再次证实了吉妥单抗治疗AML患者具有良好的疗效、较好的安全性及耐受性。