吉妥珠单抗治疗白血病治疗效果怎么样？

吉妥珠单抗（MYLOTARG）作为一种新型的生物靶向性药物，如今已经成为了白血病患者治疗的重要药物。将其用来治疗新诊断的成人急性髓性白血病,其肿瘤表达CD33抗原（CD33阳性AML）患者以及2岁及以上复发或难治性CD33阳性AML患者，均能够取得不错的治疗效果。

吉妥珠单抗自问世之后，上市之路并非一帆风顺。最初，鉴于GO单药在治疗复发AML患者的单臂Ⅱ期临床试验中获得了包括完全缓解（CR）及CR伴血小板不全恢复在内约30%的总反应率，美国食品药品管理局（FDA）于2000年5月17日通过快速审批获准其上市。以9 mg/（㎡•d），第1、14天，单药治疗60岁以上首次复发的CD33+AML患者。此后，不同的研究组进行了数个Ⅱ期及Ⅲ期临床试验以探讨GO治疗AML的疗效及安全性，最后终于在2017年获得美国FDA重新上市，为广大白血病患者的治疗提供了很大帮助。

那么，吉妥珠单抗治疗白血病治疗效果到底怎么样呢？

Castaigne等报道了法国急性白血病协作组（ALFA）0701研究的结果，该研究以50～70岁的初诊AML患者为研究对象，基本诱导化疗方案是DA（DNR 60mg/㎡，3d，Ara-C200mg/㎡，7d），随机分为两组，一组为单纯化疗，另一组在化疗的基础上联合吉妥珠单抗3mg/㎡，第1、4、7天。

最终研究结果显示，吉妥珠单抗+化疗组与化疗组在CR率及治疗相关死亡率上没有差异，但吉妥珠单抗+化疗组的无事件生存（EFS）率高于化疗组，分别为40.8%、17%（P=0.0003）；同样，联合吉妥珠单抗治疗改善了预后良好组和预后中等组的OS。