去纤苷对肝小静脉闭塞病有多大的效果？

2013年10月22日，去纤苷（去纤维钠,defiteli）获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷（去纤维钠,defiteli）用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷（去纤维钠,defiteli）是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。    

去纤苷（去纤维钠,defiteli）的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷（去纤维钠,defiteli）保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。  

在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠,defiteli）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠,defiteli）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。