吉妥珠单抗（吉妥单抗）治疗效果如何？

吉妥珠单抗（吉妥单抗）是一种治疗白血病的靶向药物，其可以将肿瘤药剂靶向递送至表达CD33抗原的AML细胞中，以此来达到阻断癌细胞生长并致其死亡的目的，从而也能够有效延长AML患者的生命周期。经过多年的研究和发展，该药物也逐渐发展成为了两岁即以上儿童AML适应症的首款治疗药物。

那么，吉妥珠单抗（MYLOTARG）治疗效果到底如何呢？

MYLOTARG在一项代号为ALFA—0701(NCT00927498)的Ⅲ期临床试验中，对271例新诊断出的50～70岁原发性AML患者进行多中心、随机、开放性临床研究以评估MYLOTARG与化疗药联合应用的有效性。患者被随机分为两组(1：1)进行诱导治疗，两组均给予的治疗药物包括柔红霉素(第1～3天给药60 mg/㎡)和阿糖胞苷(第1～7天给药200 mg/㎡)(即DA疗法)，区别在于第1组(n=135)在第1、4、7天给予3 mg/㎡的MYLOTARG(剂量最多不超过一瓶)，而另一组n=136)则不给予MYLOTARG的治疗。

若第1次诱导治疗后没有获得疗效的患者可以单独接受柔红霉素和阿糖胞苷的第2次诱导治疗。获得疗效的患者需要接受两个疗程的巩固治疗，巩固治疗的方法为在第1个疗程的第l天以及第2个疗程的第1天和第2天给予病人60 mg/㎡的柔红霉素,在两个疗程的第1～4天，每12 h给予1 g/㎡的阿糖胞苷，同时根据其最初的分组，对第1组患者在第1天给予3 mg/㎡的MYLOTARG(剂量最多不超过1瓶)。

患者的中位年龄为62岁(范围50～70岁)，药物疗效的评价方法主要基于无事件生存期(EFS)时间的长短。在MYLOTARG组中，患者的中位EFS为17.3个月，而对照组仅为9.5个月；风险比(HR)为0.56(95％CI：0.42～0.76)；根据对数秩检验计算出的双侧P<0.001。在对EFS的探索性分析中发现，MYLOTARG+DA组的中位EFS为13.6个月，DA组为8.8个月，HR为0.68(95％CI：0.51～0.91)。但是两个治疗组在总生存率方面差异无统计学意义。