索拉非尼对甲状腺癌有效吗？

索拉非尼（sorafenib，商品名称：多吉美）在2013年11月22日就获得了美国食品药品管理局（FDA）的批准，用于治疗晚期（转移性）分化型甲状腺癌。该药的上市，为局部晚期或转移性 RAI 难治性分化型甲状腺癌患者提供了一种新的治疗选择，从其疗效来看还是比较令人满意的。

索拉非尼具有双重的抗肿瘤作用：既可通过阻断由 RAF/MEK/ERK 介导的细胞信号传导通路直接抑制肿瘤细胞的增殖，还可通过作用于 VEGFR 抑制新生血管的形成和切断肿瘤细胞的营养供应而达到遏制肿瘤生长的目的。通过抑制癌细胞中多种蛋白质，限制癌细胞增长与分化起作用。这款药物的新适应证适用于对 RAI 治疗不再有效的局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌患者。

在一项国际性双盲Ⅲ期 DECISION 研究中，417 例转移性分化型甲状腺癌患者被纳入研究，每日 2 次口服索拉非尼使得患者至疾病进展中位时间增加 41%，有近半患者达到 10.8 个月，几乎是安慰剂组（5.8 个月）的 2 倍（HR ＝ 0.587，P ＜ 0.0001）。多吉美治疗患者最常见的不良反应是腹泻、疲劳、感染、脱发、手足皮肤反应、皮疹、体重减轻、食欲下降、恶心、胃肠道和腹部疼痛及高血压。

主要研究者、宾夕法尼亚大学甲状腺癌治疗与头颈临床试验中心主任 Brose MS 在美国临床肿瘤学会(ASCO)2013 年会上报告称，多重激酶抑制剂索拉非尼对主要终点的益处见于所有年龄、组织学、居住地的患者。在此后的一系列实验研究中，也证实了索拉非尼对甲状腺癌所产生的疗效及安全性。