去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病患者这方面效果如何？

去纤苷，别名：去纤维钠，是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。由意大利Gentium制药研制开发，后被美国Jazz制药公司收购，最早上市时间是2013年在欧盟获批。

去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷（去纤维钠）可作用于这些受体进而产生多种下游效应。其作用还能减轻内皮细胞的炎症损伤。

去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病患者这方面效果如何？

去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。

在一项研究中探索了去纤苷（去纤维钠）治疗HVOD患者的有效性，研究中入组的是19例sHVOD患者。给予去纤苷治疗，静脉滴注，每天5~60mg/kg，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d（OS）总生存率达32%，患者对去纤苷的耐受性也比较好。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。